Diabeettisen retinopatian uusi hoito, jolla on myönteinen tulos

0 hölynpölyä 3 | eTurboNews | eTN
Linda Hohnholzin avatar
Kirjoittanut Linda Hohnholz

REGENXBIO Inc. ilmoitti lisäpositiivisista välitiedoista meneillään olevasta RGX-314:n Phase II ALTITUDE™ -tutkimuksesta diabeettisen retinopatian (DR) hoitoon ilman keskustaan ​​liittyvää diabeettista makulaturvotusta (CI-DME) käyttämällä toimistossa suoritettavaa suprachoroidaalista annostelua. Tietoja esittelee Angiogenesis, Exudation ja Degeneration 2022 -konferenssissa Michael A. Klufas, MD, Retina Service, Wills Eye Hospital, oftalmologian apulaisprofessori, Thomas Jefferson University. RGX-314:ää tutkitaan mahdollisena kertaluonteisena geeniterapiana kostean ikääntymiseen liittyvän silmänpohjan rappeuman ja DR:n hoitoon.              

Tutkimuksen suunnittelu ja turvallisuuspäivitys RGX-314:n vaiheen II ALTITUDE-kokeesta DR:n hoitoon käyttämällä suprachoroidaalista annostelua

ALTITUDE on monikeskus, avoin, satunnaistettu, kontrolloitu annoskorotustutkimus, jossa arvioidaan RGX-314:n suprachoroidaalisen annostelun tehokkuutta, turvallisuutta ja siedettävyyttä SCS Microinjector® -injektorilla potilailla, joilla on kohtalaisen vaikea tai vaikea nonproliferatiivinen diabeettinen DR-diagnoosi. retinopatia (NPDR) tai lievä proliferatiivinen diabeettinen retinopatia (PDR). Kaksikymmentä potilasta kohortissa 1 satunnaistettiin saamaan RGX-314:ää annostasolla 2.5 × 1011 genomista kopiota silmää kohden (GC/silmä) verrattuna havainnointikontrolliin suhteessa 3:1. Kohortti 2 sisältää 20 potilasta, jotka satunnaistetaan saamaan RGX-314:ää korotetulla annostasolla 5 × 1011 GC/silmä verrattuna havainnointikontrolliin suhteessa 3:1. Kohortti 3 on suunniteltu arvioimaan RGX-314:ää samalla annostasolla kuin kohortti 2 20 potilaalla, jotka ovat neutraloivan vasta-aineen (NAb) positiivisia. Ilmoittautuminen on käynnissä kohortteissa 2 ja 3. Tämän tutkimuksen potilaat eivät saa profylaktista immuunivastetta heikentävää kortikosteroidihoitoa ennen RGX-314:n antamista tai sen jälkeen.

18. tammikuuta 2022 RGX-314:n ilmoitettiin olevan hyvin siedetty kohortissa 1. Kahdella potilaalla raportoitiin kaksi vakavaa haittatapahtumaa, joita ei pidetty lääkkeisiin liittyvinä. Kohortin 1 potilailla, jotka saivat RGX-314:ää, ei havaittu silmänsisäistä tulehdusta. Kuten aiemmin on raportoitu, yhdellä potilaalla oli lievä episkleriittitapaus, joka parani paikallisilla kortikosteroideilla. Yleisiä silmähoidosta aiheutuneita haittatapahtumia tutkimussilmässä kuuden kuukauden aikana ei pidetty lääkkeeseen liittyvinä ja ne olivat pääasiassa lieviä. Näitä olivat sidekalvon verenvuoto ja sidekalvon hyperemia.

Yhteenveto kohortin 1 tiedoista kuuden kuukauden ajalta

Kuuden kuukauden kuluttua niistä 15 potilaasta, jotka saivat RGX-314:ää kohortissa 1, seitsemän potilasta (47 %) osoitti kaksivaiheista tai enemmän parannusta lähtötasosta varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimus-diabeettisen retinopatian vakavuusasteikolla (DRSS). tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma verrattuna nollaan viidestä potilaasta (0 %) havainnoivassa kontrolliryhmässä. Yksi potilas (7 %), jolle on annettu RGX-314, osoittaa edelleen nelivaiheista paranemista. Niiden kohortin 1 potilaiden prosenttiosuus, jotka saivat RGX-314:ää, saavuttivat vähintään kaksivaiheisen paranemisen kuuden kuukauden kuluttua RGX-314:llä hoidetuista silmistä (47 %), kasvoivat aiemmin raportoiduista kolmen kuukauden tuloksista (33 %). FDA on hyväksynyt DRSS:n kaksivaiheisen parannuksen keskeiseksi päätepisteeksi DR-kliinisissä tutkimuksissa.

Niistä seitsemästä potilaasta, joilla oli NPDR (DR:n vaikeusaste 47–53) lähtötilanteessa, 57 %:lla potilaista havaittiin kaksivaiheinen tai suurempi parannus lähtötilanteeseen verrattuna kuuden kuukauden kuluttua RGX-314:n annosta. Niistä kahdeksasta potilaasta, joilla oli PDR (DR vaikeusaste ≥ 61) lähtötilanteessa, 38 %:lla potilaista havaittiin kaksivaiheinen tai suurempi parannus kuuden kuukauden kuluttua RGX-314:n annosta. 

Kuuden kuukauden kuluttua RGX-314:n antamisesta kohortin 1 potilaiden BCVA:n keskimääräinen muutos oli vakaa +0.3 kirjainta lähtötasoon verrattuna, kun taas viisi potilasta havainnollistavassa kontrollihaarassa osoitti vakaan keskimääräisen muutoksen BCVA:ssa -2.0 kirjainta lähtötasoon verrattuna.

Kirjailijasta

Linda Hohnholzin avatar

Linda Hohnholz

Sivuston päätoimittaja eTurboNews eTN:n päämajassa.

Tilaa
Ilmoita
vieras
0 Kommentit
Sisäiset palautteet
Näytä kaikki kommentit
0
Haluaisitko ajatuksiasi, kommentoi.x
Jakaa...