Napsauta tätä näyttääksesi bannerisi tällä sivulla ja maksat vain menestyksestä

Wire News

Dupixent hyväksytty lapsille, joilla on vaikea astma

Kirjoittanut toimittaja

Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ja Sanofi ilmoittivat tänään, että Euroopan komissio (EY) on laajentanut Dupixentin® (dupilumabi) myyntilupaa Euroopan unionissa. Dupixent on nyt hyväksytty myös 6–11-vuotiaille lapsille lisäylläpitohoitona vaikeaan astmaan, jossa on tyypin 2 tulehdus, jolle on tunnusomaista kohonneet veren eosinofiilit ja/tai kohonneet fraktioitunut uloshengitetyn typpioksidin (FeNO) määrä ja joita ei saada riittävästi hallintaan keskimääräisillä tai suuriannoksiset inhaloitavat kortikosteroidit (ICS) sekä toinen lääkevalmiste ylläpitohoitoon.

"Tämänpäiväinen hyväksyntä Euroopassa tunnustaa Dupixentin edut auttaessaan lapsia, jotka kärsivät vakavasta astmasta, mukaan lukien arvaamattomat astmakohtaukset, rutiinihäiriöt päivittäisessä toiminnassa ja systeemisten steroidien käyttö, jotka voivat haitata lasten kasvua", sanoi George D. Yancopoulos. , MD, Ph.D., Regeneronin presidentti ja Chief Scientific Officer. "Dupixent on ainoa saatavilla oleva hoito, joka estää spesifisesti kaksi tyypin 2 tulehduksen avaintekijää, IL-4:n ja IL-13:n, joilla tutkimuksemme osoittavat olevan tärkeä rooli lapsuusiän astmassa sekä siihen liittyvissä sairauksissa, kuten kroonisessa nenän rinosinuiitissa. polypoosi ja usein samanaikainen sairaus, atooppinen ihottuma. Kliinisissä tutkimuksissa Dupixent vähensi merkittävästi astmakohtauksia, auttoi lapsia hengittämään paremmin ja paransi heidän terveyteen liittyvää elämänlaatuaan. Olemme myös edelleen sitoutuneet tutkimaan Dupixentiä muissa olosuhteissa, joissa tyypin 2 tulehdus voi merkittävästi vaikuttaa potilaiden elämään, mukaan lukien eosinofiilinen esofagiitti, prurigo nodularis ja krooninen spontaani urtikaria.

Astma on yksi yleisimmistä lasten kroonisista sairauksista. Jopa 85 %:lla astmaa sairastavista lapsista voi olla tyypin 2 tulehdus, ja heillä on todennäköisemmin suurempi sairaustaakka. Huolimatta hoidosta nykyisillä tavanomaisilla ICS- ja keuhkoputkia laajentavilla lääkkeillä, näillä lapsilla saattaa jatkua vakavia oireita, kuten yskää, hengityksen vinkumista ja hengitysvaikeuksia. Vaikea astma voi vaikuttaa lasten kehittyviin hengitysteihin ja aiheuttaa mahdollisesti hengenvaarallisia pahenemisvaiheita. Vaikeaa astmaa sairastavat lapset saattavat myös vaatia useiden systeemisten kortikosteroidihoitojaksojen käyttöä, joihin liittyy merkittäviä riskejä. Hallitsematon vaikea astma voi häiritä päivittäisiä toimintoja, kuten nukkumista, koulunkäyntiä ja urheilua.

Dupixent, joka keksittiin käyttämällä Regeneronin omaa VelocImmune®-teknologiaa, on täysin ihmisen monoklonaalinen vasta-aine, joka estää interleukiini-4 (IL-4) ja interleukiini-13 (IL-13) -reittien signalointia, eikä se ole immunosuppressantti. Osoittamalla merkittävää kliinistä hyötyä yhdessä tyypin 2 tulehduksen vähenemisen kanssa IL-4- ja IL-13-salpauksen jälkeen Dupixentin kanssa, Dupixent Phase 3 -kliininen ohjelma on osoittanut, että IL-4 ja IL-13 ovat avaintekijöitä tyypin 2 tulehduksessa. sillä on tärkeä rooli monissa toisiinsa liittyvissä ja usein samanaikaisissa sairauksissa, joihin Dupixent on hyväksytty, mukaan lukien astma, atooppinen ihottuma ja krooninen rinosinusiitti, johon liittyy nenän polypoos (CRSwNP), sekä tutkittavat sairaudet, kuten eosinofiilinen esofagiitti ja prurigo nodularis, joita on tutkittu vaiheen 3 kokeissa.

"Olemme innoissamme voidessamme tuoda Dupixentin vakiintuneen turvallisuus- ja tehoprofiilin entistä nuoremmille potilaille, joilla on hallitsematon vaikea astma Euroopassa. Sen lisäksi, että kliinisissä tutkimuksissamme olleet potilaat vähensivät merkittävästi vaikeita astmakohtauksia ja parantavat keuhkojen toimintaa, he myös vähensivät oraalisten kortikosteroidien käyttöä. Tämä on erityisen merkityksellistä, koska nämä ovat lääkkeitä, joihin voi liittyä merkittäviä turvallisuusriskejä, jos niitä käytetään pitkällä aikavälillä", sanoi Naimish Patel, Sanofin globaalin kehityksen, immunologian ja tulehdusten johtaja. "Tämä hyväksyntä korostaa jatkuvaa sitoutumistamme tuoda Dupixent mahdollisimman monelle vaikean astman negatiivisista vaikutuksista kärsiville potilaille toivoen parantaa heidän elämänlaatuaan." 

EY:n päätös perustuu keskeisiin tietoihin vaiheen 3 VOYAGE-tutkimuksesta, jossa arvioitiin Dupixentin tehoa ja turvallisuutta yhdistettynä tavanomaiseen astmahoitoon 408 lapsella, joilla oli hallitsematon keskivaikea tai vaikea astma.

Kaksi ennalta määritettyä populaatiota, joilla oli näyttöä tyypin 2 tulehduksesta, arvioitiin ensisijaista analyysiä varten: 1) potilaat, joiden lähtötilanteessa veren eosinofiilit (EOS) oli ≥300 solua/μl (n=259) ja 2) potilaat, joiden FeNO oli jompikumpi lähtötilanteessa ≥ 20 osaa per. miljardia (ppb) tai lähtötason veren EOS ≥150 solua/μl (n = 350). Potilaat, jotka lisäsivät Dupixentin perushoitoon näissä kahdessa ryhmässä, kokivat:

• Vakavien astmakohtausten määrä väheni huomattavasti, keskimäärin 65 % ja 59 % vähemmän yhden vuoden aikana verrattuna lumelääkkeeseen (0.24 ja 0.31 tapahtumaa vuodessa Dupixentillä vs. 0.67 ja 0.75 lumelääkettä saaneilla).

• Keuhkojen toiminnan paraneminen havaittiin jo kahdessa viikossa ja kesti jopa 52 viikkoa, mitattuna prosentteina ennustetusta FEV1:stä (FEV1pp).

• Viikon 12 kohdalla Dupixentiä saaneiden potilaiden keuhkojen toiminta parani 5.32 ja 5.21 prosenttiyksikköä lumelääkkeeseen verrattuna.

• Parempi astman hallinta: 81 % ja 79 % potilaista ilmoitti kliinisesti merkittävästä paranemisesta 24 viikon kohdalla sairauden oireiden ja vaikutuksen perusteella verrattuna 64 %:iin ja 69 %:iin lumelääkepotilaista.

• Parempi terveyteen liittyvä elämänlaatu: 73 % ja 73 % potilaista ilmoitti kliinisesti merkittävästä paranemisesta 24 viikon kohdalla verrattuna 63 %:iin ja 65 %:iin lumelääkepotilaista.

• Vähentynyt systeemisten kortikosteroidien käyttö keskimäärin 66 % ja 59 % yhden vuoden aikana verrattuna lumelääkkeeseen (0.27 ja 0.35 kuuria vuodessa Dupixentille vs. 0.81 ja 0.86 plasebolle).

Tutkimuksen turvallisuustulokset vastasivat yleensä Dupixentin tunnetun turvallisuusprofiilin kanssa 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla oli hallitsematon keskivaikea tai vaikea astma. Haittavaikutusten kokonaismäärä oli 83 % Dupixentillä ja 80 % lumelääkeryhmällä. Haittatapahtumia, joita havaittiin yleisemmin Dupixentillä verrattuna lumelääkkeeseen, olivat pistoskohdan reaktiot (18 % Dupixent, 13 % lumelääke), ylempien hengitysteiden virusinfektiot (12 % Dupixent, 10 % lumelääke) ja eosinofilia (7 % Dupixent, 1 % lumelääke). ). Helminti-infektioita havaittiin myös yleisemmin Dupixentin käytön yhteydessä 6–11-vuotiailla potilailla, ja niitä raportoitiin 2 %:lla Dupixentia saaneista potilaista ja 0 %:lla lumelääkepotilaista.

Liittyvät uutiset

Kirjailijasta

toimittaja

eTurboNewn päätoimittaja on Linda Hohnholz. Hän työskentelee eTN:n päämajassa Honolulussa, Havaijilla.

Jätä kommentti

Jakaa...