Wire News

Ensimmäinen hyväksytty hoito sytopeeniseen myelofibroosiin

Kirjoittanut toimittaja

CTI BioPharma Corp. ilmoitti, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt VONJO:n (pakritinibin) keskitason tai korkean riskin primaarisen tai sekundaarisen (post-polycythemia vera tai postessential thrombosytemia) myelofibroosin hoitoon verihiutaleiden määrällä alle 50 × 109/l. VONJO on uusi oraalinen kinaasi-inhibiittori, joka on spesifinen JAK2:lle ja IRAK1:lle, estämättä kuitenkaan JAK1:tä. VONJOn suositeltu annos on 200 mg suun kautta kahdesti vuorokaudessa. VONJO on ensimmäinen hyväksytty hoitomuoto, joka vastaa erityisesti sytopeenista myelofibroosia sairastavien potilaiden tarpeisiin.             

"Tämänpäiväinen VONJO:n hyväksyntä luo uuden hoitostandardin myelofibroosipotilaille, jotka kärsivät sytopeenisesta myelofibroosista", sanoi John Mascarenhas, MD, lääketieteen, hematologian ja lääketieteellisen onkologian apulaisprofessori, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine Mount Sinai, New York. . ”Myelofibroosin, johon liittyy vaikea trombosytopenia, joka määritellään verihiutaleiden määräksi alle 50 × 109/l, on osoitettu johtavan huonoihin eloonjäämistuloksiin yhdistettynä heikentäviin oireisiin. Rajoitetut hoitovaihtoehdot ovat tehneet tästä taudista kiireellisen tyydyttämättömän lääketieteellisen tarpeen. Olen iloinen nähdessäni, että näille potilaille on nyt saatavilla uusi, tehokas ja turvallinen hoitovaihtoehto.

"Yhdysvalloissa on noin 21,000 50 myelofibroosipotilasta, joista kahdella kolmasosalla on sytopeniaa (trombosytopeniaa tai anemiaa), jotka johtuvat yleensä muiden hyväksyttyjen hoitomuotojen toksisuudesta. Vaikeaa trombosytopeniaa, joka määritellään verihiutaleiden määräksi alle 109 × 10/l, esiintyy kolmanneksella myelofibroosin kokonaispopulaatiosta, ja sen ennuste on erityisen huono. VONJO:n hyväksynnän myötä olemme innoissamme voidessamme tarjota uuden hoidon, joka on erityisesti hyväksytty sytopeenista myelofibroosia sairastaville potilaille. Olemme täysin rahoitettuja kaupalliseen lanseeraukseen DRI:n kanssa tekemiemme velka- ja rojaltitransaktioiden jälkeen, ja odotamme innolla voivamme tarjota VONJO-hoitoa, joka on luokkansa paras sytopeenisen myelofibroosin potilaiden hoito, potilaille XNUMX päivän kuluessa", sanoi Adam R. Craig. , MD, Ph.D., CTI Biopharman presidentti ja toimitusjohtaja. ”Haluan kiittää potilaita, omaishoitajia, kliinisten tutkimusten henkilökuntaa ja tutkijoita, jotka mahdollistivat VONJOn kliiniset tutkimukset. Olen myös kiitollinen CTI-tiimille heidän kovasta työstään ja omistautumisestaan ​​sekä keskittymisestä potilaiden tarpeisiin.

Nopeutettu hyväksyntä perustuu tehokkuustuloksiin VONJOn keskeisestä vaiheen 3 PERSIST-2 -tutkimuksesta potilailla, joilla on myelofibroosi (verihiutaleiden määrä enintään 100 × 109/l). Potilaat satunnaistettiin 1:1:1 saamaan VONJOa 200 mg kahdesti vuorokaudessa (BID), VONJO 400 mg kerran päivässä (QD) tai parasta käytettävissä olevaa hoitoa (BAT). Aiempi JAK2-inhibiittorihoito oli sallittu. Tässä tutkimuksessa potilaiden kohortissa, joiden lähtötason verihiutalemäärät olivat alle 50 × 109/l ja joita hoidettiin pakritinibillä 200 mg BD, 29 %:lla potilaista pernan tilavuus pieneni vähintään 35 % verrattuna 3 %:iin potilaista, jotka saivat paras saatavilla oleva hoito, johon sisältyi ruksolitinibi. Osana nopeutettua hyväksyntää CTI:n on kuvattava kliininen hyöty varmistustutkimuksessa. Täyttääkseen tämän hyväksymisen jälkeisen vaatimuksen CTI aikoo saattaa päätökseen PACIFICA-kokeilun, jonka tulokset odotetaan vuoden 2025 puolivälissä.

Yleisimmät haittavaikutukset (≥ 20 %) VONJOn 200 mg kahdesti vuorokaudessa jälkeen olivat ripuli, trombosytopenia, pahoinvointi, anemia ja perifeerinen turvotus. Yleisimmät vakavat haittavaikutukset (≥ 3 %) VONJO 200 mg kahdesti vuorokaudessa antamisen jälkeen olivat anemia, trombosytopenia, keuhkokuume, sydämen vajaatoiminta, taudin eteneminen, kuume ja ihon okasolusyöpä.

WTM Lontoo 2022 järjestetään 7.-9. Rekisteröidy nyt!

Liittyvät uutiset

Kirjailijasta

toimittaja

eTurboNewn päätoimittaja on Linda Hohnholz. Hän työskentelee eTN:n päämajassa Honolulussa, Havaijilla.

Tilaa
Ilmoita
vieras
0 Kommentit
Sisäiset palautteet
Näytä kaikki kommentit
0
Haluaisitko ajatuksiasi, kommentoi.x
Jakaa...