ACOU085:tä on annettu ensimmäiselle potilaalle, jolla on ikään liittyvä kuulon heikkeneminen (presbycusis) vaiheen 1b kliinisessä tutkimuksessa Saksassa. Meneillään olevan tutkimuksen kattavat sisään- tai poissulkemiskriteerit täyttävien potilaiden esiseulonta on melkein valmis. Tutkimuksen päätavoitteen, lääkekandidaatin turvallisuuden ja siedettävyyden ensimmäistä kertaa ihmisillä testaamisen lisäksi, tehdään laaja valikoima subjektiivisia ja objektiivisia kuulokokeita tukemaan kohdesitoutumisen tutkimusta.
ACOU085 on patentoitu pienimolekyylinen, korvaa suojaava lääkekandidaatti, joka moduloi hyvin määriteltyä molekyylikohdetta, joka ilmentyy ensisijaisesti sisäkorvan aistisoluissa, niin kutsutuissa ulkokarvasoluissa (OHC). ACOU085:lle on ominaista ainutlaatuinen kaksoisvaikutustapa: molekyyli laukaisee kuulotoiminnan akuutin vahvistumisen ja tarjoaa terminaalisesti erilaistuneiden OHC:iden pitkäaikaisen säilymisen. Joulukuussa 2021 Acousia Therapeutics sai CTA:n saksalaiselta BfArM:lta aloittaakseen ensimmäisen ihmisellä suoritetun vaiheen 1b kliinisen ACOU085-tutkimuksensa.
"Tämä Acousian korvaa suojaavan lääkkeen ACOU085:n seuraava askel tutkimuksissa presbycusista kärsivillä potilailla on tärkeä virstanpylväs tiellämme kohti kuulon heikkenemistä hoidettavissa olevaksi sairaudeksi", sanoo tohtori Tim Boelke, yhtiön toimitusjohtaja ja lääketieteen johtaja.
"Olen äärimmäisen ylpeä siitä, että hypoteesivetoinen, tieteellinen työmme on nyt siirtymässä kliiniseen vaiheeseen vasta 6 vuotta sen jälkeen, kun olemme käynnistäneet täysimittaisen de novo -lääkekehitysohjelman uudella, erittäin innovatiivisella lääkekohdeella", lisää professori Hubert Löwenheim. Tübingenin yliopiston Otolaryngology-Head & Neck Surgery -osaston puheenjohtaja ja Acousia Therapeuticsin perustaja.
MITÄ TÄSTÄ ARTIKKELASTA OTTAA POIS:
- In addition to the principle objective of the study, testing the safety and tolerability of the drug candidate in humans for the first time, a wide array of subjective and objective hearing tests are being conducted to support the investigation of target engagement.
- ACOU085 is a proprietary small-molecule, otoprotective drug candidate that modulates a well-defined molecular target preferentially expressed in the sensory cells of the inner ear, the so-called outer hair cells (OHC).
- “I am extremely proud that our hypothesis-driven, scientific work is now moving into the clinical stage only 6 years after initiating a full-fledged de novo drug development program on a novel, highly innovative drug target,”.
