Keskeinen vaiheen 3 MELODY-1 kliininen tutkimus on monikeskus, satunnaistettu, kaksoisnaamioinen ja vehikkelillä kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan melanokortiiniagonistin PL9643 oftalmisen liuoksen turvallisuutta ja tehoa verrattuna vehikkeliin potilailla, joilla on kuivasilmäsairaus (DED). ). Tutkimussuunnitelma perustuu PL2:n positiivisiin vaiheen 9643 tuloksiin kuivasilmäsairauden hoidossa ja vaiheen 2 (EOP2) loppukokoukseen Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kanssa, jolloin päästiin sopimukseen kaikista tärkeistä asioista. Keskeisen vaiheen 3 kliinisen ohjelman elementit, mukaan lukien tutkimuksen suunnittelu, päätepisteet, väliarviointi ja potilaspopulaatio. Lisäksi uuden lääkehakemuksen (NDA) hakemuksen tukemiseksi vaaditaan toinen vaihe 3 tutkimus (MELODY-2) ja pitkäaikainen turvallisuustutkimus (MELODY-3). Jos ohjelma etenee suunnitellusti, MELODY-1:n huipputulokset olisivat saatavilla kalenterin 2022 toisella puoliskolla, MELODY-2:n tiedot luetaan kalenterin 2023 toisella puoliskolla ja mahdollisesti NDA:n ensimmäinen puoliskon kalenteri 2024.
Kuivasilmäsairaus on yleinen tulehdussairaus, joka voi hoitamattomana muuttua erittäin kivuliaaksi ja johtaa pysyviin sarveiskalvon ja näkövaurioihin. Kuivasilmäsairaus vaikuttaa silmän sarveiskalvoon ja sidekalvoon aiheuttaen ärsytystä, punoitusta, kipua ja näön hämärtymistä. Sen arvioidaan vaikuttavan yli 20 miljoonaan ihmiseen Yhdysvalloissa. Taudille on ominaista silmän etupinnan riittämätön kosteus ja voitelu, mikä johtaa kuivumiseen, tulehdukseen, kipuun, epämukavuuteen, ärsytykseen, elämänlaadun heikkenemiseen ja vaikeissa tapauksissa pysyvään näön heikkenemiseen. Monet lääkärit ja potilaat pitävät kuivasilmäsairauden olemassa olevaa hoitoa yleensä riittämättömänä, ja se vaatii usein viikkoja tai kuukausia toiminnan osoittamiseen.
MITÄ TÄSTÄ ARTIKKELASTA OTTAA POIS:
- Tutkimussuunnitelma perustuu PL2:n positiivisiin vaiheen 9643 tuloksiin kuivasilmäsairauden hoidossa ja vaiheen 2 (EOP2) lopputapaamiseen U:n kanssa.
- Keskeinen vaiheen 3 MELODY-1 kliininen tutkimus on monikeskus, satunnaistettu, kaksoisnaamioinen ja vehikkelillä kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan melanokortiiniagonistin PL9643 oftalmisen liuoksen turvallisuutta ja tehokkuutta verrattuna vehikkeliin potilailla, joilla on kuivasilmäsairaus (DED). ).
- Taudille on ominaista silmän etupinnan riittämätön kosteus ja voitelu, mikä johtaa kuivumiseen, tulehdukseen, kipuun, epämukavuuteen, ärsytykseen, elämänlaadun heikkenemiseen ja vaikeissa tapauksissa pysyvään näön heikkenemiseen.
