Wire News

Päivitetyt kliiniset tutkimustulokset Fabryn taudin hoidosta

Kirjoittanut toimittaja

Protalix BioTherapeutics, Inc. julkisti tänään lopulliset tulokset BRIGHT Phase III -kliinisestä tutkimuksesta, jossa arvioitiin pegunigalsidaasi alfaa (PRX 102) Fabryn taudin mahdollisessa hoidossa. Tulokset osoittavat, että hoito 2 mg/kg:lla PRX-102:ta annettuna laskimonsisäisellä (IV) infuusiolla joka neljäs viikko oli hyvin siedetty, ja Fabryn tauti arvioituna glomerulussuodatusnopeuden (eGFR) kaltevuuden ja plasman lyso-Gb3-konsentraation perusteella oli vakaa.  

"Olemme innoissamme voidessamme jakaa lopulliset tiedot BRIGHT-tutkimuksesta, joka on tärkeä virstanpylväs kliinisen PRX-102-ohjelmamme edistymisessä", sanoi Dror Bashan, Protalixin presidentti ja toimitusjohtaja. "Näiden tietojen saatavuus Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston, Euroopan lääkeviraston ja muiden sääntelyviranomaisten tarkastettavaksi on uusi askel eteenpäin kohti PRX-102:n odotettua hyväksyntää mahdolliseksi hyväksi vaihtoehdoksi aikuisille Fabry-potilaille sekä tavallisessa 1 mg:n annoksessa. \kg kahden viikon välein sekä 2 mg\kg neljän viikon välein."

PRX-102 on kasvisoluissa ilmennetty rekombinantti, PEGyloitu, silloitettu a-galaktosidaasi A -tuoteehdokas. BRIGHT-vaiheen III kliininen tutkimus (NCT03180840) oli monikeskus, monikansallinen avoin siirtymätutkimus, jonka tarkoituksena oli arvioida hoidon turvallisuutta, tehokkuutta ja farmakokinetiikkaa, kun PRX-2:ta annettiin 102 mg/kg joka neljäs viikko 52 viikon ajan ( yhteensä 14 infuusiota). Tutkimukseen osallistui 30 aikuista Fabryn tautia sairastavaa potilasta (24 miestä ja 6 naista), joiden keski-ikä (SD) oli 40.5 (11.3) vuotta ja jotka vaihtelivat 19-58 vuotta ja jotka olivat aiemmin saaneet hyväksyttyä entsyymikorvaushoitoa (ERT) vähintään kolmen vuoden ajan vakaalla annoksella, joka annetaan kahden viikon välein (agalsidaasi alfa – Replagal® tai agalsidaasi beeta – Fabrazyme®). Yleisimmät Fabryn taudin oireet lähtötilanteessa olivat akroparestesia, lämpö-intoleranssi, angiokeratomit ja hypohydroosi.

Kaikki tutkimukseen osallistuneet potilaat saivat vähintään yhden annoksen PRX-102:ta, ja 29 potilasta suoritti tutkimuksen. Näistä 29 potilaasta 28 sai suunnitellun annoksen 2 mg/kg PRX-102:ta joka neljäs viikko koko tutkimuksen ajan, kun taas yksi potilas vaihdettiin annokseen 1 mg/kg PRX-102:ta joka toinen viikko protokollaa kohti 11. infuusion yhteydessä. . Yksi potilas vetäytyi tutkimuksesta ensimmäisen infuusion jälkeen liikenneonnettomuuden vuoksi.

Ensimmäiset PRX-102-infuusiot annettiin kontrolloiduissa olosuhteissa tutkimuskohdassa. Tutkimuspöytäkirjassa ennalta määritettyjen kriteerien perusteella potilaat pystyivät saamaan PRX-102-infuusiot kotihoidon järjestelyissä, kun tutkija ja sponsori Medical Monitor sopivat, että se oli turvallista.

Kaiken kaikkiaan 33 kaikkiaan 182 hoidon aiheuttamasta haittatapahtumasta (TEAE), jotka ilmoitettiin yhdeksällä (30.0 %) potilaalla, katsottiin hoitoon liittyviksi. kaikki olivat lieviä tai keskivaikeita ja suurin osa parani tutkimuksen lopussa. Vakavia tai vakavia hoitoon liittyviä TEAE-tapahtumia ei esiintynyt, eikä yksikään TEAE johtanut kuolemaan tai tutkimuksen keskeyttämiseen. Hoitoon liittyvistä TEAE-tapauksista 27 oli infuusioon liittyviä reaktioita (IRR) ja loput yksittäisiä tapahtumia, kuten ripulia, punoitusta, väsymystä, influenssan kaltaista sairautta, kohonnutta virtsan proteiini/kreatiniinisuhdetta ja virtsan valkosoluja. 27 IRR:tä raportoitiin viidellä (16.7 %) potilaalla, kaikki miehiä. Kaikki IRR:t ilmenivät infuusion aikana tai kahden tunnin sisällä infuusion jälkeen; mitään tapahtumia ei kirjattu kahden ja 24 tunnin välillä infuusion jälkeen. Yhdellekään potilaista, joilla ei ollut lääkeainevasta-aineita (ADA:t) seulonnassa, ei kehittynyt hoidon aiheuttamia ADA:ita PRX-102-hoitoon siirtymisen jälkeen.

Tutkimustulosmittaukset osoittavat, että plasman lyso-Gb3-pitoisuudet pysyivät vakaina tutkimuksen aikana, ja keskimääräinen muutos (±SE) oli 3.01 nM (0.94) lähtötasosta (19.36 nM ±3.35) viikkoon 52 (22.23 ±3.60 nM). Keskimääräiset absoluuttiset eGFR-arvot olivat vakaat 52 viikon hoitojakson aikana, ja keskimääräinen muutos lähtötasosta oli 1.27 ml/min/1.73 m2 (1.39). Keskimääräinen (SE) eGFR-kaltevuus oli tutkimuksen lopussa koko väestölle 2.92 (1.05) ml/min/1.73 m2/vuosi, mikä osoittaa stabiilisuutta.

"Olemme iloisia voidessamme ilmoittaa lopulliset tulokset BRIGHTin vaiheen III kliinisestä tutkimuksesta ja haluamme kiittää tutkimuksen tutkijoita, Fabryn tautipotilaita ja heidän perheitään, jotka uhrasivat aikaansa ja ponnistelujaan tähän merkittävään tutkimukseen", sanoi Chiesin johtaja Giacomo Chiesi. Maailmanlaajuiset harvinaiset sairaudet. "Näiden tietojen ja muiden kliinisten tutkimusten perusteella uskomme, että PRX-102 voi olla tärkeä uusi hoitovaihtoehto potilaille, jotka saavat tällä hetkellä ERT-infuusioita kahden viikon välein, ja odotamme innolla työmme etenemistä ympäri maailmaa saadaksemme viranomaishyväksynnät. mahdollisimman nopeasti ja tarjota pääsy Fabryn tautiyhteisöön."

Liittyvät uutiset

Kirjailijasta

toimittaja

eTurboNewn päätoimittaja on Linda Hohnholz. Hän työskentelee eTN:n päämajassa Honolulussa, Havaijilla.

Jätä kommentti

miten 1

  • Julkinen ilmoitus>>>Kauan odotettu parannuskeino herpes-, HIV-, HPV-, HSV1- ja 2-, DIABETEKSI-, syöpä- ja emättimen infektioon on vihdoin ohi. Tohtori Osato on tullut pelastamaan ihmiskuntaa yrttihoitollaan ja häntä suositellaan kaikkialla maailmassa hyvästä työstä, jota hän tekee ihmisten elämässä parantamalla heitä erilaisista sairauksista/viruksista. Hän myös paransi minut genitaaliherpesestä yrttilääkkeillään. Jos tarvitset hoitoa, ota ystävällisesti yhteyttä tohtori Osatoon hänen sähköpostillaan: [sähköposti suojattu] tai WhatsApp hänelle numeroon +2347051705853. Älä kuole hiljaisuuteen ajatellen, ettei herpes1&2:een ole parannuskeinoa. Ota yhteyttä tohtori Osatoon tänään ja päästä eroon tuosta kauheasta taudista/viruksesta kehossasi. Hänen verkkosivustonsa on osatoherbalcure.wordpress.com

Jakaa...