Axsome Therapeutics, Inc. ilmoitti tänään, että yritys on vastaanottanut täydellisen vastauksen (CRL) Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviranomaiselta (FDA) koskien sen uutta lääkehakemusta (NDA) AXS-07:lle migreenin akuutin hoitoon. CRL ei havainnut tai ilmaissut huolta kliinisestä tehokkuudesta tai turvallisuudesta NDA:ssa, eikä FDA pyytänyt uusia kliinisiä tutkimuksia AXS-07:n hyväksymisen tukemiseksi.
CRL:ssä esitetyt pääasialliset syyt liittyvät kemiaan, valmistukseen ja valvontaan (CMC). CRL havaitsi, että tarvitaan lisätietoa lääkevalmisteesta ja valmistusprosessista. Axsome uskoo, että CRL:ssä esiin tuodut kysymykset ovat ratkaistavissa, ja aikoo tarjota mahdollisen ajankohdan uudelleenpyynnölle FDA:n kuulemisen jälkeen.
"Tavoitteemme on työskennellä FDA:n kanssa ymmärtääksemme täysin heidän kommenttejaan ja käsitelläksemme niitä asianmukaisesti, jotta voimme tarjota tämän tärkeän uuden lääkkeen migreenipotilaiden saataville mahdollisimman nopeasti", sanoi Herriot Tabuteau, MD, Axsomen toimitusjohtaja. . "AXS-07:n hyväksyminen tarjoaisi kipeästi kaivatun uuden monimekaanisen hoitovaihtoehdon miljoonille ihmisille, jotka kärsivät tästä heikentävästä neurologisesta sairaudesta."
NDA:ta tukevat tulokset kahdesta vaiheen 3 satunnaistetusta, kaksoissokkoutetusta, kontrolloidusta AXS-07-tutkimuksesta migreenin akuutissa hoidossa, MOMENTUM- ja INTERCEPT-tutkimukset, jotka osoittivat tilastollisesti merkitsevän migreenikivun eliminoitumisen AXS-07:lla verrattuna lumelääkkeeseen. ja aktiiviset säätimet.
Centers for Disease Controlin mukaan yli 37 miljoonaa amerikkalaista kärsii migreenistä, ja se on Yhdysvaltain migreenisäätiön mukaan johtava vamman aiheuttaja neurologisten sairauksien joukossa. Migreenille on ominaista toistuvat sykkivät, usein vakavat ja toimintakyvyttömyyttä aiheuttavat päänsärkykohtaukset, joihin liittyy pahoinvointia ja herkkyys valolle ja/tai äänelle. Migreenin arvioidaan aiheuttavan Yhdysvalloissa vuosittain 78 miljardia dollaria suoria (esim. lääkärikäynnit, lääkkeet) ja epäsuoria kustannuksia (esim. poissaolot, tuottavuuden menetys) [1]. Julkaistut kyselyt migreenistä kärsivillä osoittavat, että yli 70 % ei ole täysin tyytyväisiä nykyiseen hoitoonsa, että lähes 80 % kokeilisi uutta hoitoa ja että he haluavat hoitoja, jotka toimivat nopeammin, johdonmukaisemmin ja vähentävät oireiden uusiutumista.
