Napsauta tätä näyttääksesi bannerisi tällä sivulla ja maksat vain menestyksestä

Wire News

Uusia tietoja Alzheimerin ja Parkinsonin taudista

Kirjoittanut toimittaja

Asceneuron SA ilmoittaa tänään julkaisevansa vertaisarvioituja tietoja ACS Chemical Neuroscience -lehdessä koskien ASN90:tä, O-GlcNAcase (OGA) -inhibiittoria ja yksi sen johtavista ehdokkaista kliinisessä kehityksessä neurodegeneratiivisten proteinopatioiden hoitoon.

Neurodegeneratiivisille proteinopatioille, kuten Alzheimerin ja Parkinsonin taudille, on tunnusomaista liukenemattomien ja myrkyllisten proteiiniaggregaattien, kuten mikrotubuluksiin liittyvän tau-proteiinin ja vastaavasti α-synukleiinin, muodostuminen aivoissa, jotka liittyvät läheisesti taudin etenemiseen. OGA on nouseva lääkekohde keskushermoston lääkekehityksessä, koska näiden solunsisäisten proteiinien puutteellinen glykosylaatio on yhdistetty hermosolujen toimintahäiriöön. OGA-inhibiittorit estävät solunsisäisen proteiinin glykosylaation eliminoitumisen, pysäyttäen siten tämän translaation jälkeisen modifikaation terveen tilan tasojen laskun ja estämällä myrkyllisten proteiiniaggregaattien muodostumisen.

Tässä äskettäin julkaistussa, vertaisarvioidussa asiakirjassa Ascenuron raportoi uuden pienimolekyylisen OGA-estäjän ASN90:n (aiemmin ASN120290/ASN561) prekliinisestä löydöstä ja kehittämisestä, joka on jo saattanut päätökseen kolme vaiheen I tutkimusta terveillä nuorilla ja iäkkäillä koehenkilöillä. . Prekliiniset tiedot osoittavat, että ASN90:n päivittäinen oraalinen antaminen esti tau-tangle-patologian kehittymisen sekä motorisen käyttäytymisen ja hengityksen toiminnalliset puutteet ja lisäsi eloonjäämistä. Toinen merkittävä havainto; uusi tälle molekyyliluokalle; on, että ASN90 hidasti motorisen vajaatoiminnan etenemistä ja vähensi astroglioosia usein käytetyssä Parkinsonin taudin prekliinisessä mallissa.

Ascenuronilla on tällä hetkellä avoin tutkimus uusi lääke (IND) -hakemus Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeliiton (FDA) kanssa vaiheen 2/3 tutkimukselle, jolla arvioidaan ASN90:tä progressiivisessa supranukleaarisessa halvauksessa (PSP), joka on harvinaisen sairauden indikaatio. PSP on harvinainen neurologinen sairaus, joka aiheuttaa vakavia kävely-, tasapaino-, puhe-, nielemis- ja näköongelmia tau-proteiinin aggregaattien kertymisen seurauksena aivoihin. Sairaus pahenee asteittain, ja ihmiset vammautuvat vakavasti 100,000–XNUMX vuoden kuluessa taudin puhkeamisesta. On arvioitu, että kolmesta kuuteen ihmistä XNUMX XNUMX:ta kohden kehittyy PSP, eikä tautiin tällä hetkellä ole parannuskeinoa.

Dirk Beher, toimitusjohtaja, yksi Ascenuronin perustajista ja tutkimuksen vanhempi kirjoittaja, kommentoi: "Olemme erittäin innoissamme voidessamme julkaista tällaisen keskeisen rohkaisevan prekliinisen tiedon ASN90:n ja OGA:n toimintamekanismista. Nämä havainnot tarjoavat vahvan perusteen OGA-estäjien kehitykselle sairautta modifioivina aineina sekä tauopatioissa että a-synukleinopatioissa, kuten Alzheimerin, PSP:n ja Parkinsonin taudissa. Koska tau- ja α-synukleiinipatologiat esiintyvät usein samanaikaisesti hermostoa rappeutuvissa sairauksissa, OGA-estäjät edustavat ainutlaatuisia, multimodaalisia lääkekandidaatteja useisiin käyttöaiheisiin. Jatkamme kliinistä kehitystämme uusimmalla kerran päivässä OGA-estäjillämme, ASN51:llä, jota annostellaan Alzheimerin tautia sairastaville tulevina kuukausina.

Kirjailijasta

toimittaja

eTurboNewn päätoimittaja on Linda Hohnholz. Hän työskentelee eTN:n päämajassa Honolulussa, Havaijilla.

Jätä kommentti

Jakaa...