Uuden ALS:n hoitoa koskevan tutkimuksen hyväksyminen

NeuroSense Therapeutics Ltd. ilmoitti tänään, että se on saanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviranomaiselta (FDA) luvan aloittaa PrimeC:n farmakokineettinen tutkimus terveillä aikuisilla. PrimeC on uusi pitkävaikutteinen oraalinen formulaatio, joka koostuu ainutlaatuisesta kiinteän annoksen yhdistelmästä kahdesta FDA:n hyväksymästä lääkkeestä: siprofloksasiinista ja selekoksibista. PrimeC on suunniteltu kohdistamaan synergistisesti useita amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) avainmekanismeja, jotka edistävät motoristen hermosolujen rappeutumista, tulehdusta, raudan kertymistä ja heikentynyttä RNA-säätelyä, mikä mahdollisesti estää ALS:n etenemistä.     

FDA ja Euroopan lääkevirasto (EMA) myönsivät PrimeC:lle harvinaislääkkeiden luokituksen. NeuroSense sai päätökseen vaiheen IIa kliinisen tutkimuksen, joka saavutti menestyksekkäästi turvallisuus- ja tehokkuuspäätepisteensä, mukaan lukien toiminnan ja hengitysteiden heikkenemisen vähentäminen ja tilastollisesti merkittävät muutokset ALS:iin liittyvissä biologisissa markkereissa, jotka osoittavat PrimeC:n biologista aktiivisuutta. Yhtiö aikoo käynnistää vaiheen IIb kaksoissokkoutetun lumekontrolloidun monikansallisen tutkimuksen vuoden 2 toisella neljänneksellä optimoidun annoksen ja ainutlaatuisen parannetun formulaation avulla.

Farmakokineettinen tutkimus (NCT05232461) on faasin I avoin, satunnaistettu, kerta-annos, kolme hoitoa, kolmen jakson crossover-tutkimus, jossa arvioidaan ruoan vaikutusta PrimeC:n biologiseen hyötyosuuteen verrattuna samanaikaisesti annettujen siprofloksasiinitablettien hyötyosuuteen. ja selekoksibikapselit 12 terveelle aikuiselle koehenkilölle Yhdysvalloissa.

"Vaiheen IIa kliinisen tutkimuksemme tiedot vahvistivat, että PrimeC on uusi terapia, joka voi auttaa ALS:ää sairastavia ihmisiä ja keskittyä 3 miljardin dollarin markkinoille, jotka tarvitsevat tehokkaampaa hoitoa", sanoi NeuroSensen toimitusjohtaja Alon Ben-Noon. "Kun valmistaudumme aloittamaan vaiheen IIb tutkimuksemme lähikuukausina, FDA IND:n alaisen farmakokineettisen tutkimuksemme tavoitteena on tuottaa lisätietoa PrimeC:n biologisesta hyötyosuudesta, kun se liittyy terveiden yksilöiden ravinnon saantiin. Olemme syvästi sitoutuneet parantamaan ALS-potilaiden elämää ja olemme ylpeitä voidessamme kehittää uuden mahdollisen hoidon tämän monimutkaisen sairauden hoitoon. 

NeuroSense julkisti äskettäin kolmannen vaiheen yhteistyöstään Bostonin Massachusetts General Hospitalin kanssa uusien neuroniperäisten eksosomien (NDE) suhteen, jotta voidaan edelleen määrittää ALS:iin liittyvien patologioiden biologiset muutokset ja PrimeC:n vaikutus asiaankuuluviin kohteisiin. Tämän tutkimuksen tuloksia odotetaan vuoden 2 toisella neljänneksellä.

NeuroSense edistää myös Alzheimerin taudin ohjelmia CogniC-lääkekandidaattinsa ja Parkinsonin taudin StabiliC:n osalta. Prekliinisistä tutkimuksista saatujen tietojen odotetaan valmistuvan vuoden 2 toisella puoliskolla, ja IND:n FDA:lle toimittamisen jälkeen NeuroSense odottaa aloittavansa kliiniset tutkimukset näissä indikaatioissa vuoden 2022 ensimmäisellä puoliskolla.