Wire News

Geneettisten sydän- ja verisuonitautien hoito uuteen kehitykseen

Kirjoittanut toimittaja

BioMarin Pharmaceutical Inc. ja Skyline Therapeutics (entinen Geneception), geeni- ja soluterapiayhtiö, joka keskittyi uusien hoitojen kehittämiseen tyydyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin, ilmoittivat tänään monivuotisesta maailmanlaajuisesta strategisesta yhteistyöstä adeno-Associated Virus -viruksen löytämiseksi, kehittämiseksi ja kaupallistamiseksi. AAV) geeniterapiat geneettisten sydän- ja verisuonitautien hoitoon.

Tulosta ystävällinen, PDF ja sähköposti

Kumppanuus hyödyntää Skyline Therapeuticsin integroitua AAV-geeniterapia-alustaa, joka perustuu sen omaan vektorisuunnittelu- ja suunnitteluteknologiaan sekä tuotantokykyyn kehittääkseen innovatiivisia geeniterapioita, jotka keskittyvät geneettisiin laajentuneisiin kardiomyopatioihin (DCM), joka on ryhmä asteittain eteneviä, tuhoisia sairauksia, joissa ei ole kohdennettuja hoitovaihtoehtoja.

Sopimuksen mukaan BioMarin ja Skyline Therapeutics tekevät yhteistyötä löytö- ja tutkimustyössä IND (Intigational New Drug Application) -sovellukseen asti. BioMarin tuo kokemusta geeniterapiakehityksestä, sydän- ja verisuonibiologiasta ja näkemyksiä sairauksien geneettisistä perusteista, ja Skyline tuo osaamisensa kehittää geeniterapiatuotteita, mukaan lukien vektorisuunnittelu- ja suunnitteluteknologia sekä valmistusvalmiudet tähän yhteistyöhön. Jokainen yritys edistää ohjelmia kliinisen kehityksen kautta ennalta määritetyillä alueillaan.  

Skyline Therapeutics saa yhteistyöprojektien T&K-työnsä tueksi allekirjoittamiseen liittyvän julkistamattoman maksun, joka sisältää ennakkomaksun ja BioMarinin pääomasijoituksen, ja on oikeutettu saamaan ennalta määritettyjä maksuja T&K-, sääntely- ja kaupallisista virstanpylväistä.

BioMarinilla on oikeudet kaupallistaa yhteistyön tuloksena syntyviä terapeuttisia tuotteita alueillaan, mukaan lukien Yhdysvallat, Eurooppa ja Latinalainen Amerikka, ja Skyline Therapeutics vastaa kaupallistamisesta Aasian ja Tyynenmeren alueella. Lisäksi Skyline Therapeutics on oikeutettu saamaan rojaltimaksuja BioMarinin tulevista myynnistä alueillaan.

"Olemme innoissamme voidessamme ilmoittaa, että odotamme olevan hedelmällistä yhteistyötä Skylinen innovatiivisen lähestymistavan AAV-vektorisuunnitteluun ja -suunnitteluun sekä tiimimme todistetun asiantuntemuksen välillä geeniterapioiden luomisessa ja kehittämisessä", sanoi Kevin Eggan, konsernin varatoimitusjohtaja, johtaja Tutkimus ja varhainen kehitys, BioMarin.

"Olemme innoissamme yhteistyöstä Skyline Therapeuticsin kanssa näiden laajentuneen kardiomyopatian geneettisten muotojen torjumiseksi. Tämä yhteistyö vahvistaa johtajuuttamme sydämen geeniterapiassa ja laajentaa T&K-yhteistyötämme Aasiaan, jossa suuri määrä potilaita kärsii näistä tuhoisista sairauksista", sanoi Brinda Balakrishnan, BioMarinin yritys- ja liiketoiminnan kehitysjohtaja. "Odotamme innolla tämän yhteistyön edistämistä ja transformatiivisten lääkkeiden tuomista potilaille maailmanlaajuisesti."

"Laajentunut kardiomyopatia on vakava sydänsairaus, jossa sydänlihaksen rakenteelliset tai toiminnalliset poikkeavuudet voivat johtaa komplikaatioihin, kuten rytmihäiriöihin ja sydämen vajaatoimintaan, mikä johtaa huomattavaan sairastumiseen ja kuolleisuuteen. Monien geenien mutaatiot liittyvät DCM:n kehittymiseen, muiden taudin etiologioiden ohella", sanoi Skyline Therapeuticsin tieteellinen johtaja Jay Hou. ”Yhdessä BioMarinin tiimin kanssa olemme tunnistaneet joukon kriittisiä DCM:ään liittyviä geenejä. Olemme iloisia saadessamme tehdä tiivistä yhteistyötä BioMarinin kanssa ja soveltaa AAV-vektoriteknologiaamme tutkiaksemme näitä uusia kohteita ja kehittääksemme uusia hoitoja DCM-potilaille.

”Yhteistyö BioMarinin kanssa hyödyntää molempien yritysten kykyjä geeniterapioiden kehittämisessä. BioMarin-tiimin kanssa jaamme tavoitteen työskennellä yhdessä kehittääksemme geneettisten sydän- ja verisuonitautien hoitoja, jotka vastaavat suuriin tyydyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin", sanoi Amber Cai, Skyline Therapeuticsin toimitusjohtaja. "Hyödynnämme yhdessä geeniterapiaa sydän- ja verisuonisairauksien torjumiseksi sairautta modifioivalla uraauurtavalla lähestymistavalla, joka voi muuttaa hoidon paradigmaa näissä olosuhteissa."

Tulosta ystävällinen, PDF ja sähköposti

Liittyvät uutiset

Kirjailijasta

toimittaja

eTurboNewn päätoimittaja on Linda Hohnholz. Hän työskentelee eTN:n päämajassa Honolulussa, Havaijilla.

Jätä kommentti