Johtava biolääkealan yritys InnoCare Pharma ilmoitti tänään, että ensimmäinen potilas on saanut annoksen sen Brutonin tyrosiinikinaasin (BTK) estäjän orelabrutinibin Faasi II kliinisessä tutkimuksessa primaarisen immuunitrombosytopenian (ITP) hoitoon Kiinassa.
Primaarinen immuunitrombosytopenia (ITP), jota kutsutaan myös idiopaattiseksi trombosytopeeniseksi purppuraksi, on hankinnainen immuunivälitteinen sairaus, jolle on ominaista perifeerisen veren verihiutaleiden määrän lasku, mikä lisää mustelmien ja verenvuodon riskiä [i]. ITP:n pääpatogeneesi on immuunisietokyvyn menetys verihiutaleiden autoantigeeneille. Tämä immuuni-intoleranssi johtaa lisääntyneeseen verihiutaleiden tuhoutumiseen ja autovasta-aineiden ja sytotoksisten T-lymfosyyttien aiheuttamaan vähentyneeseen verihiutaleiden tuotantoon megakaryosyyteistä.
Vain noin 70 % potilaista reagoi ensilinjan hoitoon, osa potilaista on edelleen refraktaarisia tai uusiutuneita yhdistelmähoitojen jälkeen, joten uusia hoitokohteita on tutkittava. BTK:n esto voi vähentää verihiutaleiden tuhoutumista estämällä B-soluaktivaatiota ja autovasta-aineiden tuotantoa.
ITP:n vuotuinen ilmaantuvuus aikuisilla on noin 2–10 uutta tapausta 100,000 60 ihmistä kohden[ii],[iii]. Yli XNUMX-vuotiailla ITP:n riski on suuri, ja hedelmällisessä iässä olevilla naisilla riski on suurempi kuin saman ikäryhmän miehillä.
Tohtori Jasmine Cui, InnoCaren toinen perustaja, puheenjohtaja ja toimitusjohtaja, sanoi: "Yhtään BTK-estäjää ei ole hyväksytty ITP-potilaiden hoitoon maailmassa. BTK on keskeinen kinaasi B-solureseptorin signalointireitillä, joka on välttämätön B-lymfosyyttien, makrofagien ja muiden immuunisolujen aktivaatiolle sekä vasta-aineiden tuottamiselle ITP:n patologisessa prosessissa. Orelabrutinibillä on korkea kohdeselektiivisyys ja turvallisuusprofiili, minkä odotetaan tuovan uusia hoitovaihtoehtoja ITP-potilaille.
MITÄ TÄSTÄ ARTIKKELASTA OTTAA POIS:
- BTK is a key kinase in the B cell receptor signaling pathway, which is essential for the activation of B lymphocytes, macrophages and other immune cells as well as the production of antibodies in the pathological process of ITP.
- Primary immune thrombocytopenia (ITP), also referred to as idiopathic thrombocytopenic purpura, is an acquired immune mediated disorder characterized by a decrease in peripheral blood platelet counts, resulting in an increased risk of bruising and bleeding[i].
- Jasmine Cui, the co-founder, Chairwoman and CEO of InnoCare said, “No BTK inhibitor has been approved for the treatment of patients with ITP in the world.
