Hoth Therapeutics, Inc. ilmoitti tänään kehityspäivityksistä uuteen syövän hoitoon, HT-KIT:iin. Hothin innovatiivinen lähestymistapa, joka käyttää kemiallisesti stabiilia antisense-oligonukleotidia kohdistamaan proto-onkogeeni KIT:iin kehyssiirtoa KIT-mRNA-transkriptien kautta, on potentiaalia KIT-kohdistettuna lääkkeenä yksinään tai yhdessä KIT-signalointiin kohdistuvien aineiden kanssa hoidettaessa KIT:iin liittyvät pahanlaatuiset kasvaimet.

Sponsoroidun tieteellisen tutkimussopimuksen kautta North Carolina State Universityn kanssa ryhmä käytti HT-KIT-mRNA-kehysten siirtomenetelmää syöttösoluleukemiasoluissa in vitro ja havaitsi, että KIT-proteiinin ilmentyminen, signalointi ja toiminta vähenivät. Hoito HT-KIT:llä esti syöpäsolujen kasvun ja aiheutti solukuoleman 72 tunnin ajan. Humanisoidussa syöttösoluleukemiahiirimallissa kasvaimen kasvu ja muiden elinten infiltraatio väheni ja kasvainsolukuolema lisääntyi, kun HT-KIT aiheutti kehyssiirtymän c-KIT-mRNA:n.

Hoth on jättänyt useita patenttihakemuksia tämän IP:n suojaamiseksi kaikkialla maailmassa.

”HT-KIT-lääkkeellämme kumoamme keskeisen syöpäsignaalin, joka liittyy useisiin aggressiivisiin syöpiin, kuten systeemiseen mastosytoosiin, syöttösoluleukemiaan, maha-suolikanavan stroomakasvaimiin ja akuuttiin myelooiseen leukemiaan. Lähestymistapamme välttää KIT-mutaatioihin liittyvät sudenkuopat kohdistamalla mRNA:han. Seuraava prekliiniset tutkimuksemme ovat käynnissä, ja olemme innoissamme voidessamme hyödyntää tuloksia suunnitellussa Pre-IND-kokouksessamme FDA:n kanssa myöhemmin tänä vuonna", sanoi Robb Knie, Hothin toimitusjohtaja.

HT-KIT, uusi molekyylikokonaisuus, nimettiin harvinaislääkkeeksi mastosytoosin hoitoon aiemmin vuonna 2022. HT-KIT Hoth on onnistuneesti saattanut päätökseen HT-KIT-lääkeaineen valmistuksen toteutettavuuden yhteistyössä WuXi STA:n kanssa.

FDA:n harvinaislääkeluokitus myönnetään tutkimushoidolle, joka koskee harvinaisia lääketieteellisiä sairauksia tai sairauksia, jotka vaikuttavat alle 200,000 XNUMX ihmiseen Yhdysvalloissa. Harvinaislääkkeiden asema tarjoaa etuja lääkekehittäjille, mukaan lukien apua lääkekehitysprosessissa, verohyvitykset kliinisistä kustannuksista, vapautukset tietyistä FDA:n maksuista ja seitsemän vuoden markkinointiyksinoikeus hyväksymisen jälkeen.

MITÄ TÄSTÄ ARTIKKELASTA OTTAA POIS:

Hoth’s innovative approach, which employs a chemically-stable antisense oligonucleotide to target the proto-oncogene KIT through by frameshifting KIT mRNA transcripts, has potential as a KIT-targeted therapeutic alone, or in combination with agents that target KIT signaling, in the treatment of KIT-associated malignancies.
Through a sponsored scientific research agreement with North Carolina State University, the team used the HT-KIT mRNA frame-shifting approach on mast cell leukemia cells in vitro and found that KIT protein expression, signaling and function were reduced.
HT-KIT, a new molecular entity, was designated as an Orphan Drug for the treatment of mastocytosis earlier in 2022.