Yhdysvaltain FDA hyväksyi uuden hoidon myasthenia gravikseen

Myasthenia gravis on krooninen autoimmuunisairaus, hermo-lihassairaus, joka aiheuttaa luurankolihasten (jota kutsutaan myös vapaaehtoisiksi lihaksiksi) heikkoutta, joka pahenee aktiivisuusjaksojen jälkeen ja paranee lepojaksojen jälkeen. Myasthenia gravis vaikuttaa vapaaehtoisiin lihaksiin, erityisesti niihin, jotka ovat vastuussa silmien, kasvojen, suun, kurkun ja raajojen hallinnasta. Myasthenia graviksessa immuunijärjestelmä tuottaa AChR-vasta-aineita, jotka häiritsevät hermojen ja lihasten välistä viestintää, mikä johtaa heikkouteen. Vakavat heikkouskohtaukset voivat aiheuttaa hengitys- ja nielemisongelmia, jotka voivat olla hengenvaarallisia.

"Myasthenia gravista kärsivillä ihmisillä, kuten monilla muilla harvinaisilla sairauksilla, on merkittäviä tyydyttämättömiä lääketieteellisiä tarpeita", sanoi Billy Dunn, MD, FDA:n lääkearviointi- ja tutkimuskeskuksen neurotieteen viraston johtaja. "Tämänpäiväinen hyväksyntä on tärkeä askel uuden hoitovaihtoehdon tarjoamisessa potilaille ja korostaa viraston sitoutumista auttaa tarjoamaan uusia hoitovaihtoehtoja harvinaisia ​​sairauksia sairastaville."

Vyvgart on ensimmäinen uuden lääkeluokan hyväksyntä. Se on vasta-ainefragmentti, joka sitoutuu vastasyntyneen Fc-reseptoriin (FcRn) ja estää FcRn:n kierrättämisen immunoglobuliini G:tä (IgG) takaisin vereen. Lääkitys alentaa IgG:n kokonaistasoa, mukaan lukien myasthenia graviksessa esiintyvät epänormaalit AChR-vasta-aineet.

Vyvgartin turvallisuutta ja tehoa arvioitiin 26 viikkoa kestäneessä kliinisessä tutkimuksessa, johon osallistui 167 myasthenia gravis -potilasta, jotka satunnaistettiin saamaan joko Vyvgartia tai lumelääkettä. Tutkimus osoitti, että useammin myasthenia gravis -potilaita, joilla oli vasta-aineita, reagoi hoitoon ensimmäisen Vyvgart-jakson aikana (68 %) verrattuna lumelääkettä saaneisiin (30 %) mittaan, joka arvioi myasthenia graviksen vaikutusta päivittäiseen toimintaan. Useammat Vyvgartia saaneet potilaat osoittivat vastetta myös lihasheikkouden mittaan verrattuna lumelääkkeeseen.

Yleisimpiä Vyvgartin käyttöön liittyviä sivuvaikutuksia ovat hengitystieinfektiot, päänsärky ja virtsatietulehdukset. Koska Vyvgart alentaa IgG-tasoja, infektioiden riski voi lisääntyä. Yliherkkyysreaktioita, kuten silmäluomien turvotusta, hengenahdistusta ja ihottumaa, on esiintynyt. Jos yliherkkyysreaktio ilmenee, keskeytä infuusio ja aloita asianmukainen hoito. Vyvgartia käyttävien potilaiden tulee seurata infektioiden merkkejä ja oireita hoidon aikana. Terveydenhuollon ammattilaisten tulee antaa asianmukaista hoitoa ja harkita Vyvgartin antamisen lykkäämistä potilaille, joilla on aktiivinen infektio, kunnes infektio on parantunut.

FDA myönsi tälle hakemukselle Fast Track- ja Orphan Drug -nimitykset. FDA myönsi Vyvgartin hyväksynnän argenx BV:lle.