Regenerative Patch Technologies LLC (RPT) julkisti tänään CPCB-RPE1-implanttia pitkälle edenneen kuivan ikääntymiseen liittyvän silmänpohjan rappeuman kliinisen vaiheen 2/1a kliinisen tutkimuksensa tulokset. Julkaisu, jonka otsikkona on "HLA:n kanssa yhteensopimattoman, biotekniikan mukaisen RPE-implanttien selviytyminen kuivalla ikään liittyvässä silmänpohjan rappeutumassa" on julkaistu verkossa Stem Cell Reports -lehdessä.
Julkaisussa kuvataan immunologisia ja histologisia tuloksia RPT:n kliinisestä tutkimuksesta, jota tuki California Institute of Regenerative Medicine ja Santen Pharmaceuticals (www.clinicaltrials.gov. NCT02590692). CPCB-RPE1-implantti, biotekninen tukirakenne, joka tukee kerrosta kantasoluista peräisin olevia, verkkokalvon pigmentoituja epiteelisoluja (RPE), käyttää vertaansa vailla olevia, "allogeenisia" RPE-soluja yhtenä kahdesta pääkomponentistaan. Koehenkilöt saivat vain lyhytaikaista immunosuppressiota.
Kliinisiä merkkejä istutettujen solujen hylkimisestä ei ollut. "Vaikka implantissa olevat luovuttajasolut eivät täsmänneet potilaan soluihin, verkkokalvotulehduksen, vitriitin, vaskuliitin tai suonikalvontulehduksen kliinisiä merkkejä ei havaittu edes ilman pitkäaikaista immunosuppressiota", totesi tohtori Amir H. Kashani, julkaisun johtava kirjoittaja, kliinisen tutkimuksen päätutkija Etelä-Kalifornian yliopistossa ja tällä hetkellä Wilmer Eye Instituten oftalmologian apulaisprofessori. Lisäksi implantin yhteensopimattomiin RPE-soluihin kohdistuvia vasta-aineita ei tunnistettu vastaanottajien ääreisverestä.
Silmät yhdeltä koehenkilöltä, joka kuoli yli 2 vuotta implantoinnin jälkeen riippumattomasta syystä, tutkittiin histologisesti. Implantti todettiin vakaasti sijoitetun antokohdassa ja RPE-soluja oli läsnä koko sen pituudella. Vaikka istutetut solut sijoitettiin laajan rappeuttavan sairauden alueelle, niissä oli kypsien, polarisoituneiden RPE-solujen tunnusomaisia markkereita ja todisteita fagosyyttitoiminnasta, joka on RPE:n keskeinen ominaisuus. "Kypsien RPE-solujen pitkäaikainen pysyvyys tässä aiheessa viittaa siihen, että implantoidut allogeeniset RPE-solut voivat selviytyä ja toimia pitkäkestoisesti verkkokalvossa jopa laajan taudin alueilla", sanoi tohtori David Hinton, RPT:n perustaja, professori. Patologia, Keck School of Medicine at USC, ja julkaisun kirjoittaja.
Koehenkilöt olivat kaikki laillisesti sokeita hoidetussa silmässä rekisteröinnin yhteydessä, ja implantit toimitettiin suurille alueille, joilla oli maantieteellisestä surkastumisesta johtuvia rappeuttavia sairauksia. Keskimäärin 34 kuukautta implantaation jälkeen 27 %:lla (4/15) potilaista havaittiin yli 7 kirjaimen parannusta parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA), joka vaihteli välillä 7-15 kirjainta tai 1-3 riviä silmäkaaviossa; 33 % (5/15) pysyi vakaana BCVA:n ollessa 5 kirjaimen sisällä perusarvosta. Sitä vastoin näöntarkkuus toisessa käsittelemättömässä silmässä heikkeni yli 8 kirjaimella (välillä 8-21 kirjainta tai 1-4 riviä silmäkaaviossa) 80 %:lla (12/15) koehenkilöistä. BCVA:ssa ei havaittu parannusta yhdenkään kohteen käsittelemättömässä silmässä.
"Nämä havainnot allogeenisten solujen selviytymisestä ja jopa näön paranemisesta joillakin koehenkilöillä ovat ratkaisevan tärkeitä virstanpylväitä implantin käytölle maantieteellisen surkastumisen hoidossa", totesi tohtori Mark Humayun, RPT:n perustaja, USC Ginsburg Institute for Biomedical Therapeutics ja johtaja. USC Roski Eye Instituten apulaisjohtaja, Keck Medicine of USC. "Näön paraneminen laillisesti sokeilla potilailla, joilla on maantieteellistä atrofiaa, on erittäin harvinaista, ja hoitamattomassa silmässä havaittu laaja näön heikkeneminen on tyypillistä tätä sairautta sairastaville potilaille."
Havaitulla pitkäaikaisella solujen eloonjäämisellä implantissa on myös positiivisia vaikutuksia tällaisen hoidon valmistukseen ja kustannuksiin. "Allogeenisten solujen käyttö mahdollistaa laajamittaiset, automatisoidut valmistusmenetelmät, jotka yksinkertaistavat logistiikkaa ja alentavat CPCB-RPE1:n valmistuksen kustannuksia erittäin suurelle, suunnitellulle kohdepotilasjoukolle", sanoi tohtori Dennis Clegg, RPT:n perustaja ja professori. Kalifornian yliopisto Santa Barbara.
"Kliinisen tutkimuksen tulokset tarjoavat tärkeitä tukitietoja siitä, että CPCB-RPE1-implantti voidaan toimittaa, kestää pitkiä aikoja ja mahdollisesti parantaa näköä maantieteellisesti surkastuneilla potilailla, joille ei ole hyväksyttyjä hoitoja", totesi tohtori Jane Lebkowski, toimitusjohtaja Regenerative Patch Technologies. "Yhtiön visio on kehittää hoito, joka ei vain hidasta taudin etenemistä, vaan itse asiassa parantaa sairastuneiden henkilöiden näkökykyä."
