CSL Behring ilmoitti tänään, että Euroopan lääkevirasto (EMA) on hyväksynyt etranakogeenidetsaparvovekin (EtranaDez) myyntilupahakemuksen (MAA) nopeutetussa arviointimenettelyssään. Etranakogene dezaparvovec on tutkittava adeno-assosioitunut virus viisi (AAV5) -pohjainen geeniterapia, jota annetaan kertahoitona hemofilia B -potilaille, joilla on vakava verenvuotofenotyyppi. Jos etranacogene dezaparvovec hyväksytään, se tarjoaa hemofilia B:tä sairastaville Euroopan unionissa (EU) ja Euroopan talousalueella (ETA) kaikkien aikojen ensimmäisen geeniterapian hoitovaihtoehdon, joka vähentää merkittävästi vuotuisten vuotojen määrää yhden infuusion jälkeen. Nopeutettu arviointi saattaa lyhentää aikajanaa sen jälkeen, kun myyntilupa hyväksytään tarkistettavaksi, ja se tarjotaan lääkkeelle, kun hoidon odotetaan olevan erittäin tärkeä kansanterveydellinen, erityisesti terapeuttisten innovaatioiden osalta.
"Ensimmäisenä hemofilia B:n geeniterapiaehdokkaana tämä keskeinen sääntelyn virstanpylväs tuo CSL Behringin askeleen lähemmäksi verenvuotosairauksien yhteisön geeniterapian lupauksen toteuttamista", sanoi Emmanuelle Lecomte Brisset, CSL Behringin globaalien sääntelyasioiden johtaja. "Odotamme innolla yhteistyötä sääntelyviranomaisten kanssa tuodaksemme geeniterapian transformatiivisen potentiaalin ihmisille, jotka elävät tämän heikentävän, elinikäisen sairauden kanssa."
MAA:ta tukevat positiiviset havainnot keskeisestä HOPE-B-tutkimuksesta, joka on tähän mennessä suurin hemofilia B:n geeniterapiatutkimus. Hemofilia B -potilaat, joilla oli vaikea verenvuotofenotyyppi ja joita hoidettiin etranakogeenidetsaparvovekilla, osoittivat alentunutta mukautettua vuositasoa (ABR) 64 % ja osoittivat parempia estolääkitystä 18 kuukautta hoidon jälkeen verrattuna 6 kuukauden mittaiseen jaksoon. Lisäksi keskimääräinen tekijä IX (FIX) -aktiivisuus nousi vakaasti ja pysyvästi. Etranacogene dezaparvovec suunniteltiin erityisesti mahdollistamaan lähes normaali veren hyytymiskyky puuttumalla tilan perimmäiseen syyyn: vialliseen F9-geeniin, joka aiheuttaa hyytymistekijä IX:n (FIX) puutteen.
"Etranakogeenin dezaparvovecin hyväksyminen EMA:n tarkasteluun edistää hellittämätöntä pyrkimystämme parantaa hemofilia B:tä ja muita harvinaisia ja vakavia lääketieteellisiä sairauksia sairastavien elämää ja hyvinvointia", sanoi Bill Mezzanotte, varatoimitusjohtaja, tutkimus- ja kehitysjohtaja ja johtaja. CSL Limitedin ylilääkäri. "Olemme ylpeitä voidessamme työskennellä uniQuren kanssa ollaksemme edelläkävijöitä tässä tieteellisessä kehityksessä, jonka tavoitteena on tehdä hemofilia B:stä toissijainen osa potilaan elämää jatkuvan huolen sijaan."
Monivuotista kliinistä kehitystä johti uniQure (Nasdaq: QURE), ja kliinisten tutkimusten sponsorointi Yhdysvalloissa on siirtynyt CSL Behringille sen saatuaan maailmanlaajuiset oikeudet etranakogeenidezaparvovecin kaupallistamiseen. CSL Behring on siirtymässä kliinisten tutkimusten sponsorointiin Euroopan unionissa.
