Uusi kliininen tutkimus hyväksytty varhaisvaiheen Parkinsonin taudin hoitoon

Toiseksi yleisin neurodegeneratiivinen sairaus AD:n jälkeen, vaikka PD:n patogeneesiä ei tarkasti tunneta, yleisesti uskotaan, että sairaus liittyy a-synukleiinin aggregaatioon, hermotulehdukseen, oksidatiiviseen stressiin ja mitokondrioiden toimintahäiriöön. Viime vuosina kasvava määrä näyttöä on osoittanut, että suoliston mikrobiota korreloi voimakkaasti PD:n esiintymisen ja kehityksen kanssa.

Koska GV-971 on maailman ensimmäinen suoliston ja aivojen akseliin kohdistuva AD-lääke, se vähentää perifeeristä ja keskustulehdusta1 kunnostamalla suoliston mikrobiota ja estämällä suoliston mikrobiosta peräisin olevien metaboliittien epänormaalia tasapainoa. Tällaisten löydösten perusteella Green Valley Research Instituten tutkimusryhmä suoritti prekliinistä tutkimusta GV-971:n vaikutuksesta PD:hen perustuen neurodegeneratiivisten sairauksien yhteiseen patologiseen mekanismiin ja havaitsi, että lääke pystyy säätelemään suoliston mikrobiotan dysbioosia, suppressoimaan α-synukleiinia. aggregaatiota sekä suolistossa että aivoissa, vähentää hermoston tulehdusta, suojaa dopaminergisiä hermosoluja ja parantaa motorisia ja ei-motorisia oireita.

Maailmanlaajuinen monikeskusvaiheen II kliininen tutkimus on 36 viikkoa kestävä, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu monikeskustutkimus, jota seuraa 36 viikon avoin jatkojakso. Tutkimukseen on tarkoitus ottaa mukaan 300 potilasta, joilla on varhaisen vaiheen PD, ja se suoritetaan 30 kliinisessä keskuksessa Pohjois-Amerikassa ja Aasian ja Tyynenmeren alueella GV-971:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi varhaisen vaiheen PD:n hoidossa.

Kiinan kansallinen lääkevalmistevirasto hyväksyi 2. marraskuuta 2019 GV-971:n "lievän tai keskivaikean AD:n hoitoon ja kognitiivisten toimintojen parantamiseen" lääkkeen nopeutetun arvioinnin jälkeen. GV-971:n vaiheen III tutkimus Kiinassa suoritettiin 34 Tier-1 sairaalassa eri puolilla maata 818 potilaalla, joilla oli lievä tai keskivaikea AD. 36 viikkoa kestäneen tutkimuksen tulokset osoittivat, että GV-971 paransi merkittävästi kognitiivisia toimintoja lievästä keskivaikeaan AD-potilailla, ja se oli turvallinen ja hyvin siedetty, ja sivuvaikutukset olivat verrattavissa lumelääkkeeseen1.

Huhtikuussa 2020 Yhdysvaltain FDA hyväksyi hakemuksen GV-971:n maailmanlaajuiseen monikeskuksen vaiheen III kliiniseen tutkimukseen. Sääntelyvirastot ovat sittemmin hyväksyneet maailmanlaajuisen kokeilun 10 maassa ja alueella, mukaan lukien Kanada, Kiina, Australia, Ranska, Tšekki ja muut. Tällä hetkellä näissä maissa on aktivoitu 154 kliinistä keskusta, joista 949 potilasta on seulottu ja 292 potilasta satunnaistettu. Kokeilun on määrä valmistua vuoteen 2025 mennessä, minkä jälkeen uusien lääkehakemusten jättäminen maailmanlaajuisesti.

GV-971 on julkaisustaan ​​lähtien sisällytetty Kiinan virallisiin sairauksien hoitoon liittyviin kliinisiin ohjeisiin. Näitä ovat muun muassa ohjeet Alzheimerin taudin diagnosoimiseksi ja hoidosta (2020-painos)2, jonka on julkaissut National Health Commission General Office ja joissa suositellaan GV-971:tä lievän tai keskivaikean AD:n hoitoon, asiantuntijakonsensus aivohalvauksen jälkeisen kognitiivisen toiminnan hallinnasta. Heikkous 20213, Asiantuntijakonsensus ravitsemuksellisista interventioista aivojen terveyteen Alzheimerin taudissa4, Suuntaviivat mielenterveyshäiriöiden diagnosoimiseksi ja hoitamiseksi (2020-painos)5, Valkoinen kirja kognitiivisten häiriöiden diagnoosi- ja hoitokeskusten standardoidusta rakentamisesta6 ja kiinalaiset ohjeet. Kiinan lääkäriliiton alaisen Kiinan neurologisen seuran joulukuussa 2021 julkaisema vanhusten dementian ehkäisy ja hoito, jossa GV-971 luetellaan A-luokan suositelluksi lääkkeeksi, jolla on tason 1 näyttö AD:n hoitoon. 3. joulukuuta 2021 GV-971 lisättiin virallisesti Kiinan kansalliseen korvattavien lääkkeiden luetteloon ensimmäistä kertaa.

Neurodegeneratiivisena sairautena PD:n pääasiallisia kliinisiä ilmenemismuotoja ovat lepovapina, bradykinesia, myotonia ja asennon häiriöt, joihin voi liittyä ei-motorisia oireita, kuten masennusta, ummetusta ja unihäiriöitä. Yhdessä ne vaikuttavat negatiivisesti potilaiden elämänlaatuun ja päivittäiseen toimintaan. Tilastot osoittavat, että maailmassa on noin 10 miljoonaa PD-potilasta9, joista 3 miljoonaa Kiinassa, ja esiintyvyys yli 65-vuotiaiden keskuudessa on 1.7 %10. Samalla kun maailman kasvava väestö ikääntyy, PD-potilaiden määrä jatkaa kasvuaan.