CStone Pharmaceuticals ilmoitti tänään, että Kiinan National Medical Products Administration (NMPA) on hyväksynyt täydentävän uuden lääkehakemuksen (sNDA) selektiiviselle RET-estäjälle GAVRETO® (pralsetinibi) RET-mutantti medullaarisen kilpirauhassyövän (MTC) ja RET-fuusion hoitoon. -positiivinen kilpirauhassyöpä (TC). Hyväksyntä laajensi GAVRETOn merkittyjä käyttöaiheita Kiinassa kattamaan aikuiset ja lapsipotilaat, jotka ovat vähintään 12-vuotiaita, joilla on pitkälle edennyt tai metastaattinen RET-mutantti MTC ja jotka vaativat systeemistä hoitoa, sekä aikuis- ja lapsipotilaat, jotka ovat vähintään 12-vuotiaita, joilla on pitkälle edennyt tai metastasoitunut. RET-fuusiopositiivinen TC, joka vaatii systeemistä hoitoa ja radioaktiivista jodia vasten kestäviä (jos radioaktiivinen jodihoito on sopiva).

CStonen kumppanin Blueprint Medicinesin löytämä GAVRETO on voimakas ja selektiivinen RET-estäjä. CStonella on yksinomainen yhteistyö- ja lisenssisopimus Blueprint Medicinesin kanssa GAVRETOn kehittämiseksi ja kaupallistamiseksi Suur-Kiinassa, joka kattaa Manner-Kiinan, Hongkongin, Macaon ja Taiwanin.

Tri Frank Jiang, CStonen puheenjohtaja ja toimitusjohtaja, sanoi: "Olemme erittäin iloisia sNDA:n hyväksynnästä GAVRETOlle, joka tarjoaa uuden hoitovaihtoehdon kiinalaisille potilaille, joilla on edennyt RET-mutantti medullaarinen kilpirauhassyöpä ja RET-fuusiopositiivinen kilpirauhassyöpä. . Haluamme myös esittää erityiskiitokset NMPA:lle prioriteettiarvioinnista. CStone on aina sitoutunut kehittämään innovatiivisia hoitoja vastatakseen syöpäpotilaiden täyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin. Jatkamme putkistomme kliinisen arvon ja potentiaalin parantamista ja tehostamme ponnisteluja tarjotaksemme potilaille maailmanlaajuisesti korkealaatuisia, innovatiivisia lääkkeitä.

Professori Ming Gao, ARROW-tutkimuksen päätutkija ja Tianjin Union Medical Centerin puheenjohtaja, sanoi: "Kilpirauhassyövän ilmaantuvuus on lisääntynyt viime vuosina. MTC:n hoitoon on kliinisesti rajallisia hoitovaihtoehtoja, ja tarkkuushoitoja tarvitaan kiireellisesti erityisesti potilaille, joilla on RET-mutantti MTC. GAVRETO osoitti vahvaa ja kestävää kasvainten vastaista aktiivisuutta kiinalaisilla potilailla, joilla oli pitkälle edennyt tai metastaattinen RET-mutantti MTC. Yleinen turvallisuus on yhdenmukainen maailmanlaajuisen ARROW-tutkimuksen tulosten kanssa. Tämän GAVRETOn merkittyjen käyttöaiheiden laajentamisen myötä odotamme innolla, että voimme vastata kilpirauhassyöpäpotilaiden tyydyttämättömiin kliinisiin tarpeisiin.

Dr. Jason Yang, CStonen ylilääkäri, sanoi: "SNDA:n NMPA-hyväksyntä on meille toinen tärkeä virstanpylväs sen jälkeen, kun GAVRETO hyväksyttiin potilaiden hoitoon, joilla on paikallisesti edennyt tai metastaattinen RET-fuusiopositiivinen ei-pienisoluinen keuhkosyöpä. . Haluamme kiittää kaikkia potilaita ja tutkijoita, jotka osallistuivat GAVRETOn kliiniseen tutkimukseen laajennetuissa käyttöaiheissa. Jatkamme GAVRETOn kliinisen tutkimuksen edistämistä useiden erityyppisten syöpien hoidossa, jotta voimme nopeasti viedä tämän innovatiivisen terapian hyödyksi useammalle potilaille.

SNDA-hyväksyntä perustuu maailmanlaajuisen vaiheen 1/2 ARROW-tutkimuksen tuloksiin, jotka on suunniteltu arvioimaan GAVRETOn turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on RET-fuusiopositiivinen NSCLC, RET-mutantti MTC ja muut kehittyneet kiinteät kasvaimet, joissa on RET-fuusiot. . Tietojen katkaisupäivänä 12. huhtikuuta 2021 yhteensä 28 potilasta, joilla oli pitkälle edennyt RET-mutantti MTC, osallistui maailmanlaajuisen ARROW-tutkimuksen Kiinan MTC-rekisteröinnin siltakohorttiin, ja he saivat GAVRETO-aloitusannoksen 400 mg kerran päivässä. Tutkimustulokset osoittivat, että 26 RET-mutantti-MTC-potilaan, joilla oli mitattava sairaus lähtötilanteessa, vahvistettu objektiivinen vasteprosentti (ORR) oli 73.1 %, mukaan lukien 3 täydellistä vastetta (CR) ja 16 osittaisia vasteita (PR). Taudin hallintaprosentti (DCR) oli 84.6 %, ja vasteita havaittiin riippumatta RET-mutaatioiden genotyypistä. Niiden 19 potilaan joukossa, joilla oli vahvistettu vaste, vasteen mediaanikestoa (DOR) ei saavutettu, ja 9 kuukauden DOR-aste oli 100 %. Kalsitoniinin ja karsinoembryonaalisen antigeenin (CEA) tasot laskivat huomattavasti. GAVRETO oli yleensä hyvin siedetty, eikä uusia turvasignaaleja havaittu. Kiinan rekisteröinnin siltakohortin tulokset esiteltiin myöhäisessä suullisessa abstraktiistunnossa American Thyroid Associationin (ATA) 90. vuosikokouksessa 2021.

MITÄ TÄSTÄ ARTIKKELASTA OTTAA POIS:

The approval expanded the labeled indications of GAVRETO in China to include adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET-mutant MTC who requires systemic therapy, and adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive TC who requires systemic therapy and radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine treatment is appropriate).
As of a data cutoff date of April 12, 2021, a total of 28 patients with advanced RET-mutant MTC were enrolled in the China MTC registrational bridging cohort of the global ARROW study, and received a starting GAVRETO dose of 400mg once daily.
The sNDA approval is based on results from the global phase 1/2 ARROW trial, designed to evaluate the safety, tolerability and efficacy of GAVRETO in patients with RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, and other advanced solid tumors with RET fusions.