Dupixent 300 mg viikossa on ainoa biologinen lääke, joka on osoittanut positiivisia, kliinisesti merkittäviä vaiheen 3 tuloksia aikuisilla ja nuorilla, joilla on eosinofiilinen esofagiitti
Eosinofiilinen esofagiitti on krooninen, etenevä tyypin 2 tulehdussairaus, joka vahingoittaa ruokatorvea ja estää sitä toimimasta kunnolla.
Yhdysvaltoihin ja maailmanlaajuisiin säädöksiin on tarkoitus jättää vuonna 2022
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) ja Sanofi ilmoittivat tänään positiiviset yksityiskohtaiset tulokset toisesta vaiheen 3 tutkimuksesta, joka osoitti, että Dupixent® (dupilumabi) 300 mg viikossa paransi merkittävästi eosinofiilisen esofagiitin (EoE) merkkejä ja oireita 24 viikon kohdalla verrattuna lumelääkettä 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla. Nämä keskeiset tiedot esitellään tänään vuoden 2022 American Academy of Allergy, Asthma and Immunology (AAAAI) vuosikokouksessa myöhään alkavan suullisen abstraktiistunnon aikana.
"Eosinofiilinen esofagiitti voi vaikuttaa suuresti ihmisen kykyyn syödä normaalisti, ja lääkärit luottavat invasiivisiin lääketieteellisiin toimenpiteisiin ruokatorven tarkkailemiseen ja vakavimmissa tapauksissa venyttämiseen", sanoi Evan S. Dellon, MD, MPH, gastroenterologian ja hepatologian professori. Pohjois-Carolinan yliopiston lääketieteellinen tiedekunta ja tutkimuksen toinen päätutkija. "Tällä hetkellä ei ole olemassa FDA:n hyväksymiä hoitovaihtoehtoja, jotka puuttuisivat tämän taudin taustalla oleviin tekijöihin. Tämän kokeen tiedot osoittivat, että viikoittain otettu dupilumabi ei vain parantanut potilaiden nielemiskykyä, vaan myös vähentänyt tyypin 2 tulehduksen merkkiaineita ruokatorvessa, mikä osoittaa sen potentiaalin puuttua eosinofiilisen esofagiitin tärkeimpään taustalla olevaan syyyn.
Topline-tulokset Dupixent 300 mg viikoittaisesta tutkimuksesta, johon osallistui 80 potilasta Dupixent-ryhmässä ja 79 potilasta lumeryhmässä, julkistettiin lokakuussa 2021, ja ne vahvistavat ensimmäisen vaiheen 3 tutkimuksen tulokset. Ensisijaisissa päätepisteissä 24 viikon kohdalla arvioitiin potilaiden ilmoittamia nielemisvaikeuksia (muutos lähtötasosta 0-84 Dysfagia Symptom Questionnairessa eli DSQ:ssa) ja ruokatorven tulehdusta (osuus potilaista, jotka saavuttivat histologisen taudin remission, määriteltynä ruokatorven intraepitaalin huippuna. eosinofiilien määrä ≤6 eos/suuri tehokenttä [hpf]).
Vuoden 2022 AAAAI-vuosikokouksessa esitellyt tiedot osoittivat, että potilaat, jotka saivat Dupixentiä 300 mg viikoittain, kokivat seuraavat muutokset viikkoon 24 mennessä lumelääkkeeseen verrattuna:
• Taudin oireiden vähentyminen lähtötasosta 64 % verrattuna lumelääkkeeseen 41 %:iin (p=0.0008). Dupixentia saaneiden potilaiden DSQ parani 23.78 pistettä verrattuna lumelääkettä saaneiden 13.86 pisteen parantumiseen (p < 0.0001); lähtötason DSQ-pisteet olivat noin 38 ja 36 pistettä, vastaavasti.
• Lähes 10 kertaa enemmän Dupixentia saaneita potilaita saavutti histologisen taudin remission: 59 % potilaista saavutti histologisen taudin remission verrattuna 6 %:iin lumelääkettä saaneista potilaista (p<0.0001); Keskimääräiset lähtötason huippuarvot olivat 89 ja 84 eos/hpf, vastaavasti.
Tutkimuksen turvallisuustulokset vastasivat yleensä Dupixentin tunnetun turvallisuusprofiilin hyväksytyissä käyttöaiheissa. 24 viikon hoitojakson aikana (Dupixent n = 80, lumelääke n = 78) haittatapahtumien kokonaismäärä oli 84 % Dupixent 300 mg viikossa ja 71 % lumelääkettä saaneilla. Haittatapahtumia, joita havaittiin yleisemmin (≥ 5 %) Dupixentillä joka viikko, olivat pistoskohdan reaktiot (38 % Dupixent, 33 % lumelääke), kuume (6 % Dupixent, 1 % lumelääke), sinuiitti (5 % Dupixent, 0 % lumelääke). ), COVID-19 (5 % Dupixent, 0 % lumelääke) ja verenpainetauti (5 % Dupixent, 1 % lumelääke). Dupixent- (3 %) ja lumelääkeryhmien (3 %) välillä ei havaittu epätasapainoa haittavaikutuksista johtuvien hoidon keskeyttämismäärissä ennen viikkoa 24.
Tutkimuksessa havaittiin myös, että merkittävästi useammat potilaat, joita hoidettiin Dupixentillä 300 mg kahden viikon välein, vähensivät ruokatorven eosinofiilien määrää normaalille alueelle verrattuna lumelääkkeeseen. dysfagian oireet eivät kuitenkaan parantuneet merkittävästi. Yksityiskohtaiset tulokset kahden viikon välein tapahtuvasta annostelusta esitellään tulevassa kongressissa.
Tiedot kliinisestä tutkimusohjelmasta on toimitettu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolle (FDA). Vuonna 2022 suunnitellaan myös maailmanlaajuisia säädösilmoituksia muissa maissa.
Syyskuussa 2020 Yhdysvaltain FDA myönsi Dupixentille Breakthrough Therapy -luokituksen 12-vuotiaiden ja sitä vanhempien EoE-potilaiden hoitoon. Dupixentille myönnettiin myös harvinaislääkeluokitus EoE:n mahdolliseen hoitoon vuonna 2017. Dupixentin mahdollista käyttöä EoE:ssä kehitetään parhaillaan, eikä mikään valvontaviranomainen ole täysin arvioinut sen turvallisuutta ja tehoa.
