EpicentRx, Inc., kliinisen vaiheen lääke- ja laitevalmistaja, yhteistyössä Houstonissa sijaitsevan Texas Children's Cancer Centerin kanssa, ilmoitti tänään aloittavansa vaiheen 1 tutkimuksen, jossa tutkitaan sen johtavan pienen molekyylin, RRx-001, sekä turvallisuutta ja hyötyä. irinotekaani ja temotsolomidi lapsipotilaille, joilla on uusiutuvia tai eteneviä pahanlaatuisia kiinteitä ja keskushermoston kasvaimia. PIRATE-tutkimuksen (NCT04525014) suunnittelivat ja kehittivät lääkärit Holly Lindsay ja Patricia Baxter Texasin lasten syöpäkeskuksessa, ja siihen otetaan mukaan 1–21-vuotiaita potilaita, joilla on uusiutuvia tai eteneviä pahanlaatuisia primaarisia aivo- tai selkäytimen kasvaimia ja kiinteitä kasvaimia. lymfoomat.
PIRATE-tutkimuksen synty perustui useisiin aikaisempiin kliinisiin tutkimuksiin, jotka ovat osoittaneet mahdollisia todisteita siitä, että RRx-001 lisää kemoterapian toimittamista ja ottoa kasvaimissa. Vaiheen 1 kliininen tutkimus nimeltä G-FORCE (NCT02871843) ja vaiheen 1/2 kliininen tutkimus nimeltä BRAINSTORM (NCT02215512) osoittivat RRx-001:n turvallisuuden sekä mahdollisia todisteita kliinisestä hyödystä aikuispotilailla, joilla on glioblastooma tai GBM ja joilla on aivot. metastaasit, vastaavasti.
Syöpäsolut on ohjelmoitu matkustamaan kehon eri kudoksiin, missä ne muodostavat esteen estämään lääkkeiden kulkeutumisen. Yksi tämän tutkimuksen hypoteeseista on, että RRx-001 voi "normalisoida" kasvaimen mikroympäristön tehden kasvaimen verisuonista tehokkaamman irinotekaanin ja temotsolomidin kuljettamisessa, jolloin niiden teho kasvaa samalla kun immuunisolut, kuten makrofagit, ylistimuloivat hyökkäämään. "Älä syö minua" CD47-signaalin antagonismin kautta. Toinen hypoteesi on, että RRx-001 suojaa normaaleja kudoksia, mutta ei kasvaimia, irinotekaanin ja temotsolomidin toksisuuksilta.
"Olemme innoissamme voidessamme käynnistää tämän tutkimuksen RRx-001:n kanssa ja vahvistaa sen roolin mahdollisena hoitona lasten keskushermoston kasvaimille", sanoi Tony R. Reid, MD, Ph.D., EpicentrRx:n toimitusjohtaja. "Tämä tutkimus ei olisi ollut mahdollinen ilman Texasin lasten syöpäkeskuksen innostunutta tukea. Koska aikuisten keskushermostokasvaimilla tehdyt kliiniset tutkimukset viittaavat siihen, että RRx-001:stä voi olla hyötyä lapsiväestössä, yhteistyömme heidän kanssaan on osoitus tämän yrityksen sitoutumisesta seuraamaan tietoja minne tahansa.
"RRx-001:n turvallisuudelle ja mahdolliselle teholle keskushermostokasvaimissa on vakuuttavat prekliiniset ja kliiniset perusteet", sanoi Dr. Holly Lindsay, MD, apulaisprofessori, Pediatrian laitos, Hematologia-onkologian osa, Baylor College of Medicine ja lyijyä. Tutkija. "Keskushermostokasvaimien esiintyvyys lapsilla on erityisen vaikea hoitaa, ja odotamme, että PIRATE-tutkimus tuottaa arvokasta tietoa tulevien hoitopäätösten tekemiseen."
